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Me-Only:吉凱R&D總監袁紀軍博士談原創新藥研發

瀏覽次數:7503 發布日期:2016-5-16  來源:本站 本站原創,轉載請注明出處
編者按:傳統的新藥研究主要包括開發完全創新藥物(First in class)以及快速跟蹤性新藥(Me-too、Me-better)的途徑。中國的新藥研發起步晚、體量小,在與國際大公司的競爭中如何尋求一條既走原創又能發展的道路是至關重要的。吉凱基因在原創新藥研發之路上,要走一條什么樣的路呢,聽聽我們的研發總監袁紀軍博士如何說。
 
近年來,隨著人口老齡化,生活方式西方化等因素的影響,我國惡性腫瘤的患病人數和死亡人數都呈加速發展的趨勢。據統計,2012年我國新診斷的癌癥病例為307萬人,死亡人數約220 萬人;而至2030年我國預計將有487萬癌癥新發病例,360萬死亡病例。如此高的腫瘤發病率和死亡率給社會帶來了極大的經濟負擔和不穩定因素。同時相比一些發達國家,中國目前癌癥病人的5年存活率只有37%,而在歐美國家這一數值可以達到68%。

面對如此現狀,近年來國家加大了對藥物研發的扶持與推動力度,提出了精準醫療的指導計劃并陸續出臺多個“重大新藥專項”等政策。這個政府高瞻遠矚和強國固本的戰略眼光,為中國建立了一個良好的新藥創新的氛圍,并吸引了愈來愈多有志于創新藥物研發的人才和企業加入了新藥研發的行列。

目前國內新藥研發的領軍企業如恒瑞、豪森、貝達等在新藥研發中投入了很大的力量,新藥的pipeline也包括了各種針對不同腫瘤,不同機制的腫瘤藥物。但是,這些開發的新藥中,“me-better”的藥物仍然占主導地位。先拋開這些“me-better”藥物在臨床上的藥效問題,這條新藥研發的道路是不是應該是我國新藥研發的道路呢?

目前,我國在腫瘤生存率上和歐美發達國家差距最多的在于子宮癌、前列腺癌、皮膚癌、睪丸癌、乳腺癌等。在這些癌種上,歐美國家的5年生存率可以接近或超過90%,而我國的5年生存率還不到50%。導致生存率巨大差異的原因在于這些腫瘤在歐美的高發病率和制藥公司在這些癌種上的巨大投入;然而由于種族及生活方式的差異,這些癌種目前在中國的發病率都較低,因此在這些癌種上我國的生存率雖然比較低,但是這并不是導致我國和歐美國家總體生存率巨大差距的主要原因。

反觀食管癌、胃癌、肝癌、肺癌、胰腺癌等高中國發病率癌種,雖然中國和歐美國家的5年生存率均在20%一下,但是中國的發病率(57.01%)卻遠遠超過了歐美國家的發病率(20.95%)。所以針對這些中國特異的高發癌種,利用中國豐富的臨床樣本優勢,開發中國特異的Me-Only藥物才是中國新藥研發的正確方向。

 

 
科普知識:
藥物研發的Me-only模式
Me-only是一種特殊的First-in-class模式,但在本質上又有不同,傳統的First-in-class上市不久就會被Me-too/Me-better;但是Me-only由于它的特性,將難于被Me-too/Me-better。Me-only是選擇了一個相對沒有競爭的疾病方向來滿足臨床需求,而且該模式還需要在研發路徑上有其獨特的具有更多自主化的技術特點。雖然Me-too的研發困難重重,但是由于沒有競爭其后期的市場風險將是非常小的。
 
Me-only有幾種方式
1. 藥物構效關系非常嚴格,難于找到類似物; 
2. 藥物優化方法途徑的專一性,難于被重復;
3.機理不清晰,難于被仿制。


編后:

新藥創制的Me-only模式,將是中國新藥研發公司在全球新藥競爭中占有一席之地的機會。上海吉凱基因在科研服務中馳騁多年,是國內最大的基因功能研究服務綜合供應商。在長期的科研積累中,發現了幾百個與中國人群腫瘤相關的潛在新靶標基因。另一方面,吉凱與全國7,000多個優質臨床醫生保持長期緊密的合作關系,對于他們的臨床需求沒有誰能比我們更清楚。有臨床需求,有研究基礎,研發出具有自主知識產權的Me-only藥物對于吉凱來說極具可行性。雖然挑戰很大,但是公司想要成為國內領先的基因診療研發平臺,Me-only藥物的研發勢在必行。
Me-only藥物,only吉凱!
 

關于我們  
上海吉凱基因化學技術有限公司成立于2002年,總部位于國家級高新技術園區上海張江高科。公司致力于轉化醫學及精準醫療研究,旗下有四家子公司:上海吉凱基因科技有限公司,專注于基因治療產品研發,擁有GMP級基因工程病毒載體生產車間;上海吉凱醫學科技有限公司,專注于基因檢測方向,擁有臨床醫學檢驗所一家;上海金鑒生物科技有限公司,專注于腫瘤藥物靶標發現及腫瘤藥物研發,擁有多項基因靶標發明專利;上海吉盛醫學科技有限公司,專注于生物技術上下游產品整合。公司在穩固基因功能研究與服務的同時,以原有研發成果及市場渠道為基礎,進入基因治療領域與基因檢測領域,形成診、療、研三個方向齊頭并進的態勢,為整合基因技術基礎研究和臨床應用的全方位綜合性平臺。

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