基因治療藥物被認(rèn)為是未來(lái)醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展的“潛力股”，是目前最受關(guān)注的創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域之一，隨著全球越來(lái)越多的基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，國(guó)內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)即將迎來(lái)高速發(fā)展期。

在基因治療這場(chǎng)競(jìng)技賽中，腺相關(guān)病毒（AAV）載體已經(jīng)迅速成為體內(nèi)基因?qū)�入主要平臺(tái)之一，AAV載體免疫原性和細(xì)胞毒性低，能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)非分裂細(xì)胞，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，因此被眾多研究學(xué)者認(rèn)為安全性更高。此外，疾病動(dòng)物模型也是生物醫(yī)藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展不可或缺的支撐條件，優(yōu)質(zhì)的疾病模型既要與人類疾病相比具有發(fā)病同源性、表型一致性、藥物治療預(yù)見性，同時(shí)又要兼顧造模易行性、重現(xiàn)性與經(jīng)濟(jì)性等特點(diǎn)，在基因治療藥物開發(fā)這幾中，如何選擇體內(nèi)疾病動(dòng)物模型也尤為重要。

作為一種新興技術(shù)，基因治療在開發(fā)設(shè)計(jì)和質(zhì)量控制方面，仍有許多問題有待探索和研究。如何進(jìn)行基因治療藥物開發(fā)設(shè)計(jì)？基因治療藥物開發(fā)有哪些流程和關(guān)鍵點(diǎn)呢？疾病評(píng)價(jià)模型和檢測(cè)指標(biāo)該如何選擇？2月17日（周四）晚7點(diǎn)，賽業(yè)生物基因治療部副總監(jiān)任盛博士將帶來(lái)“如何進(jìn)行基因治療藥物開發(fā)設(shè)計(jì)”相關(guān)課程，一節(jié)課帶你全面認(rèn)識(shí)基因治療藥物開發(fā)基本路線，為您的基因治療研途指點(diǎn)迷津。
 

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掃上方二維碼即可免費(fèi)報(bào)名參加課程，如果你有基因治療研究相關(guān)疑問，歡迎填寫相關(guān)問題，我們將會(huì)篩選出有代表性的問題在答疑環(huán)節(jié)統(tǒng)一解答！

課程時(shí)間：2022年2月17日（周四）19:00-20:00

60 min學(xué)什么？

• 基因治療藥物開發(fā)的意義和研究思路
• 如何進(jìn)行載體的設(shè)計(jì)
• 體內(nèi)評(píng)價(jià)模型的選擇
• 檢測(cè)指標(biāo)的選擇
• SMA AAV-SMN1基因治療設(shè)計(jì)案例分享
• 在線答疑

講師簡(jiǎn)介

任盛 博士
基因治療部副總監(jiān)

武漢大學(xué)生物學(xué)學(xué)士，病毒學(xué)博士，并在美國(guó)辛辛那提兒童醫(yī)院完成博士后研究。專注于病毒學(xué)研究和基因治療藥物研發(fā)，擁有多項(xiàng)病毒和基因治療相關(guān)專利，曾參與中國(guó)首個(gè)眼科AAV基因治療產(chǎn)品IND申報(bào)并獲批。

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