2018年全球首個用于治療治療家族性淀粉樣多發(fā)性神經病變的siRNA脂質體產品Onpattro在美上市，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。

 

▲Onpattro

 

Onpattro中運用的陽離子脂質材料DLin-MC3-DMA也開始備受關注。

 

▲ Onpattro中各組分的具體用量

 

艾偉拓于今年6月份推出新型陽離子脂質DLin-MC3-DMA。在這之前，DLin-MC3-DMA在國內市場仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂質體、脂肪乳方向多年的資源和經驗，推出新產品DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質材料提供了一種“低毒高效”選擇。

 

▲ DLin-MC3-DMA

 

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的代表，具有“低毒高效”的優(yōu)勢，它的化學名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。

 

▲DLin-MC3-DMA結構式

 

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。

 

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