PeproTech助力肌萎縮性側索硬化（ALS）研究

瀏覽次數：827　發布日期：2017-5-18　來源：本站　本站原創，轉載請注明出處

PeproTech助力肌萎縮性側索硬化（ALS）研究

近幾天朋友圈被一則消息刷屏。BrainStorm Cell Therapeutics公司在英國國際倫敦國際細胞治療學會（ISCT）年會以及世界先進療法和再生醫學大會上公布NurOwn®治療肌萎縮性側索硬化ALS的II期臨床研究數據，結果良好……漸凍人解凍有望！

何為漸凍人

2014年夏天的冰桶挑戰活動，吸引了奧巴馬、比爾蓋茨等政界、商界、娛樂界領袖紛紛參與，風靡全球，大多數人是因為這個活動才開始了解漸凍癥。漸凍癥醫學上稱為ALS，就是肌肉萎縮性側索硬化癥。
這是一種侵犯大腦和脊髓中神經元的進行性神經退行性疾病。ALS患者的運動神經元細胞不斷衰亡，最終會失去控制肌肉活動的能力，導致完全癱瘓或死亡。霍金所患的疾病就是漸凍人癥中罕見的一種亞型。

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為何ALS此臨床II期的結果如此轟動

由于漸凍癥神經細胞死亡的原因不清，所以新藥研發比較困難，目前尚無有效藥物可以阻止或者逆轉疾病的進行。很多人寄希望于干細胞療法，希望可以通過修復損傷的神經元治療該病，改善患者的生存質量。
而此次公布的二期臨床結果顯示，接受NurOwn®干細胞療法的很多患者，不同癥狀有了不同程度的改善，這無疑給患者及其家人帶來了極大的希望。

什么是NurOwn®技術

NurOwn®技術是在特拉維夫大學教授Dani Offen教授和已故教授Eldad Melamed的實驗室開發的，已發表多篇文獻。Brainstorm cell Therapeutics通過技術轉讓協議擁有了NurOwn技術的開發和商業化權利。
NurOwn®技術的關鍵在于將MSC誘導成MSC-NTF細胞的過程。MSC-NTF可以分泌各種神經營養因子，包括膠質衍生神經營養因子（GDNF），腦源性神經營養因子（BDNF），血管內皮生長因子（VEGF）和肝細胞生長因子（HGF）。
該細胞可以保護神經元免受毒素影響，并且在ALS，坐骨神經損傷，帕金森病，多發性硬化，視神經缺血和亨廷頓疾病的動物模型中都有效。

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MSC-NTF細胞是從已經在體外擴增和分化的自體骨髓來源的MSC產生的。從患者體內抽出脊髓。分離MSC培養2-3周。MSC可以直接制成MSC-NTF細胞，或者冷凍儲存以備將來使用。
將MSC轉化為MSC-NTF細胞的過程大約需要6天。細胞在專利條件下生長，被誘導分泌更高水平的神經營養因子。收獲細胞，患者給藥。

我們產品的助力

細胞治療良好的安全性和細胞培養息息相關，NurOwn®技術，細胞的整個生產過程不使用動物來源的產品，如胎牛血清，也不會在生產過程中使用抗生素。
我們都知道在干細胞培養中細胞因子扮演了重要的角色，而BrainStorm生產中使用的細胞因子如,FGF-basic等均來自PeproTech AF級別細胞因子，即animal free級別細胞因子。
出色的產品才能助力出色的科研，出色的科研成果與人類健康和生存息息相關。
干細胞療法作為一種有效的極具前景的療法，近年來得到越來越多的關注，也獲得了許多激動人心的結果，希望在優質產品的助力下，相關的研究可以成功完成科研-臨床的轉化，最終改善人類生存質量。

BrainStorm臨床研究及市場

臨床1/2期研究在Hadassah醫學中心進行。研究的結果在2013年美國神經病學研究所提出。
IT組由晚期患者組成，IM組由早期受試者組成。無嚴重的不良事件與MSC-NTF細胞給藥相關。IT組的受試者，治療后6個月較治療3個月相比，ALS功能表評分的結果顯示，進展速度顯著改善。與預期進展時間相比，兩組患者在治療后的進展率較低。
臨床2a期研究在Hadassah醫學中心進行。研究的結果在2015年美國神經病學研究所提出。
一項劑量升級、單臂臨床2a期試驗在該中心進行。共有14名早期ALS患者參加，分為三個劑量組（低劑量，中劑量和高劑量），單次給予IT和IM兩種MSC-NTF細胞。無嚴重的不良事件與MSC-NTF的施用相關聯，并且在1/2期試驗中，絕大多數觀察到的不良事件均為I-II級短暫性事件。本研究中的受試者在治療后6個月也顯示ALS功能表評分和FVC進展與三個月期間相比速度明顯改善。

ALS在美國的臨床試驗

這次II期臨床是在美國3個中心開展：麻省總醫院、麻省大學醫學院和梅奧診所進行。該研究是一項多中心，隨機，雙盲，安慰劑對照的ALS臨床試驗，招募了48名早期ALS患者，隨機化3：1接受治療與安慰劑。
旨在評價單次NurOwn治療48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性為主要終點，以ALS功能量表評分、生物標記物等為次要終點。這項研究的首選結果于2016年7月18日發布。治療組36例、安慰劑組12例，一次治療后隨訪觀察6個月。
第12周時治療組40%的患者實現50%以上改善，而安慰劑組只有17%的患者實現50%以上改善。即使從其他多個維度來看，接受該療法顯著獲益。

2017年3月BrainStorm和再生藥物商業化中心（CCRM）簽署了一項協議以支持他ALS療法的上市許可要求。CCRM也正幫助BrainStorm尋找獲得加拿大衛生部早期使用途徑治療ALS患者的機會，加速向市場產品的轉化。

總之，整個臨床結果還是非常鼓舞的，對于漸凍人來說就是解凍的曙光，希望可以順利三期，推向臨床，給患者帶來真正的福音。

相關公司：美國PeproTech(派普泰克)公司
聯系電話：40000 53055,0512 6832 5983
E-mail：peprotech.infochina@thermofisher.com

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